Direkt zum Inhalt
Symbolfoto: Das AIT ist Österreichs größte außeruniversitäre Forschungseinrichtung

Neue Therapieansätze für seltene neurologische RASopathien

25.07.2023
AIT Principal Scientist Winfried Neuhaus und sein Team sind Teil des EU-Projekt "EURAS"

Das EU-Forschungsprojekt "EURAS" mit Beteiligung von AIT Principal Scientist Winfried Neuhaus und seinem Team entwickelt neue Therapieansätze für seltene neurologische RASopathien. Ziel ist es, weniger invasive Behandlungsmethoden zu erforschen und das Bewusstsein für diese Erkrankungen zu erhöhen.

Das neu gestartete EU-Forschungsprojekt "EURAS" setzt sich für Fortschritte bei der Behandlung seltener neurologischer RASopathien ein. Neurofibromatose 1 (NF1) und Noonan-Syndrom (NS) sind die häufigsten Formen dieser genetischen Erkrankungen, die verschiedene Symptome wie Gesichtsmerkmale, Herzfehler und neurologische Beeinträchtigungen verursachen können. Seltenere Varianten wie das Cardio-fazio-cutane Syndrom (CFC), Costello-Syndrom (CS) und SYNGAP1-assoziierte Enzephalopathie (SYNGAP1) verursachen schwere neurologische Störungen wie intellektuelle Beeinträchtigung, Epilepsie und Autismus.

Das Ziel von EURAS ist es, ein besseres Verständnis der Krankheitsmechanismen zu erlangen, verbesserte Diagnoseverfahren zu entwickeln und wirksame Behandlungen zu finden. Winfried Neuhaus, Competence Unit Molecular Diagnostics des Center for Health and Bioresources "Das AIT beteiligt sich durch Blut-Hirn-Schranken-Modellen im Rahmen von EURAS. Diese Modelle basieren auf Stammzellen von Patient:innen mit entsprechenden Mutationen und dienen der Suche nach neuen Therapieansätzen für diese seltenen neurologischen Erkrankungen,".

Durch den Einsatz modernster Technologien strebt EURAS an, weniger invasive Behandlungen zu entwickeln und das Bewusstsein für RASopathien zu erhöhen. Das Projekt wird vom Universitätsklinikum Erlangen koordiniert und durch über 8 Millionen Euro Fördermittel der Europäischen Union unterstützt.

Die Blut-Hirn-Schranken Forschung am AIT unter der Leitung von Winfried Neuhaus trägt dazu bei, die Veränderungen an der Blut-Hirn Schranke bei diesen RASopathien besser zu verstehen, krankheitsspezifische und personalisierte Zellkultur-Modelle zum Wirkstoffscreening zu etablieren und innovative Behandlungsmethoden für seltene neurologische RASopathien zu entwickeln. Da die Blut-Hirn Schranke an sich für Wirkstoffe schwierig zu überwinden ist, werden neuartige Konzepte wie in Viruspartikeln verpackte Antisense-Oligonukleotide oder mit Wirkstoffen beladene Liposomen optimiert.

Das EURAS-Projekt in Kürze

Das Projekt trägt den Namen "EURAS – EUropean network for neurodevelopmental RASopathies" und startete am 1. Juni 2023. Die Laufzeit beträgt 48 Monate, und das Budget beläuft sich auf 8.450.040 €, wovon 8.048.715 € von der EU finanziert werden. Koordiniert wird das Projekt vom Universitätsklinikum Erlangen. Weitere Informationen finden Sie auf der Webseite www.euras-project.eu, und Sie können EURAS auch auf den sozialen Medien LinkedIn und Twitter folgen.